Gentherapie is een moderne vorm van medisch ingrijpen. Wat houdt gentherapie precies in en wat wordt er mee bereikt?
Wat is gentherapie?
Voordat u kunt begrijpen wat gentherapie inhoudt, is het van belang om te weten wat genen zijn. Hiervoor moet ingezoomd worden op het menselijk lichaam.
Het menselijk lichaam is een samenraapsel van organen en weefsels. Al deze organen en weefsel bestaan uit cellen, die op hun beurt chromosomen bevatten. Chromosomen bevatten al onze erfelijke informatie, zoals de kleur van onze ogen. Deze erfelijke informatie is verantwoordelijk voor de ontwikkeling en voortplanting van de mens en is dus erg belangrijk. Ieder chromosoom bestaat uit een lang DNA-molecuul. Een DNA-molecuul bestaat op zijn beurt uit allerlei codes waarin de erfelijke eigenschappen zijn vastgelegd. Ieder stukje code dat zo’n (erfelijke) eigenschap bevat, wordt een gen genoemd. Samen bepalen alle genen dus onze erfelijke informatie.
Nu duidelijk is wat genen zijn, kan gentherapie belicht worden. Gentherapie houdt zich bezig met het inbrengen van genetisch materiaal in menselijke cellen. Hierbij worden genen die niet goed functioneren, vervangen door genen die dit wel doen. Op deze manier kan een erfelijke aandoening of mutatie verholpen worden. Echter, deze vorm van therapie is slechts op zeer kleine schaal beschikbaar en is vaak nog niet ver genoeg gevorderd.
Wanneer gentherapie?
Gentherapie staat nog in de kinderschoenen, maar belooft een goede toekomst, aangezien met behulp van gentherapie veel ongeneesbare ziekten en aandoeningen verholpen kunnen worden. Wanneer maak je eigenlijk gebruik van gentherapie?
Ongeveer 4 op de 100 mensen in de wereld kampt met een erfelijke aandoening. Sommige afwijkingen zijn niet erg, andere zijn zeer ernstig (denk hierbij aan zware lichamelijke en/of psychische handicaps). Met gentherapie worden genen ingebracht, zodat deze erfelijke ziekten worden genezen. Echter, gentherapie kan ook worden toegepast bij hartfalen of kanker. De toegediende genen zouden dan kunnen werken als een medicijn.
Ontwikkeling gentherapie
Al decennia is men bezig met gentherapie. Deze vorm van medische zorg is echter zeer complex. Vanwege zijn complexiteit, is er nog maar weinig succes geboekt op het gebied van gentherapie: vrijwel alle pogingen tot gentherapie zijn mislukt, uitzonderingen daargelaten. Toch biedt de gentherapie, vanwege zijn vooruitzicht, een goede oplossing voor ziekten in de toekomst.